真实世界证据与随机对照试验：RCT DUPLICATE项目启动、实施、进展解读与启示（二）

随着医疗大数据的推广与应用,监管机构开始使用非随机化的真实世界证据（RWE）来评估医疗产品的有效性。本文简要介绍了哈佛大学研究团队于2018年发起RCT DUPLICATE项目的最新进展与研究成果,并结合我国医疗服务特点总结了相关研究经验,为国内学者今后开展相关RWE研究提供借鉴。     

真实世界证据与随机对照试验：RCT DUPLICATE项目启动、实施、进展解读与启示（一）

近些年,医疗产品监管机构开始重新审视真实世界证据（RWE）对监管决策的潜在价值。RWE能否代替金标准随机对照试验（RCT）产生的证据尚不确定。哈佛大学研究团队于2018年发起了RCT DUPLICATE项目,旨在利用医疗索赔数据库模拟30个RCT,以探索效力-效果差距的量化方法并解释其潜在来源,增强RWE的可信度。本文回顾了RCT DUPLICATE项目的产生背景,重点介绍RCT DUPLICATE项目的研究目的、研究设计和实施流程,以期帮助国内学者更好地理解RWE的适用范围和应用价值。